Após quase três meses de decisão do STF, criança do PR com doença rara toma remédio mais caro do mundo: 'Sentimento de dever cumprido', diz pai
26/11/2025
(Foto: Reprodução) Junto com os pais, Joaquim foi para Curitiba e recebeu a dose do Zolgesma.
Cedidas/Lucas Matheus Rodrigues
Uma criança com uma doença rara em Maringá, no norte do Paraná, recebeu a aplicação de um medicamento Zolgensma, que custa R$ 7 milhões e é considerado um dos mais caros do mundo. O menino, Joaquim Burali, de dois anos, é diagnosticado com uma doença degenerativa chamada Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2.
Em 21 de agosto, a ministra Carmen Lúcia, do Supremo Tribunal Federal (STF), determinou que o medicamento e despesas com a internação, custos hospitalares e honorários médicos fossem pagos pelo Governo Federal. Após a decisão, a família precisou esperar quase três meses para que a sentença fosse cumprida.
✅ Siga o g1 Maringá no WhatsApp
Joaquim recebeu a dose única Zolgensma em 14 de novembro, no Hospital Angelina Caron, em Campina Grande do Sul, na Região Metropolitana de Curitiba.
Dos R$ 7 milhões necessários, o Governo Federal depositou R$ 5,5 milhões em uma conta judicial de Joaquim. Por isso, foi preciso intimar a Novartis, farmacêutica responsável pelo medicamento, para saber se aceitariam ou não o valor menor. Na época, a Novartis confirmou ao g1 que seria feita a liberação do tratamento para Joaquim. No mesmo dia, o Governo Federal também se comprometeu a complementar os valores.
Veja os vídeos que estão em alta no g1
Nesta terça-feira (25), o Ministério da Saúde informou, por meio de nota, que fez outros dois depósitos complementares em outubro.
"O Ministério da Saúde realizou o depósito no valor de R$ 5,5 milhões referente à decisão judicial em favor do menino Joaquim Burali, para a compra do medicamento Zolgensma, no dia 18 de setembro. O depósito complementar específico para o medicamento foi realizado no dia 23 de outubro, no valor de R$ 652.174,49. Ainda, no dia 8 de outubro, foi realizado depósito no valor de R$ 30.766,40, referente a despesas hospitalares e aos honorários médicos vinculados ao tratamento", informou.
Lucas Matheus Rodrigues, que é pai de Joaquim, contou que o filho recebeu o medicamento por infusão durante uma hora e teve alta no mesmo dia. Contudo, ainda precisou ficar na cidade para passar por exames e acompanhamento médico. A aplicação é de dose única.
A expectativa é de que Joaquim receba alta ainda nesta semana e volte para Maringá, onde vai continuar com as sessões de fisioterapia e outras terapias.
"O sentimento é de dever cumprido, de muita gratidão a Deus e as pessoas que ajudaram a gente até aqui. Mas, também é um misto, porque as pessoas acham que depois do Zolgensma acabou tudo, que o Joaquim vai sair andando e a gente sabe que, embora isso seja um sonho, é apenas uma utopia. O Joaquim foi muito prejudicado pelo atraso do governo, porque ele acabou perdendo três meses. [...] A gente não vai parar de lutar. A gente chegou até aqui, sei que Deus tem um propósito", disse o pai.
Apesar da aplicação do medicamento, a família ainda continua com uma vaquinha online para arrecadar dinheiro par continuar os tratamentos de Joaquim.
Leia também:
Umuarama: Policial civil é investigado por devolver máquinas caça-níqueis a grupo criminoso
Mais cara do mundo: Entenda o que envolve compra de vaca de R$ 54 milhões no Paraná
Oportunidade: Câmara Municipal de Londrina abre concurso público com salários de até R$10 mil; veja como participar
Como o medicamento funciona
De acordo com a Carta de Aprovação do medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o Zolgensma é indicado para o tratamento de pacientes pediátricos com menos de dois anos, período em que a aplicação do medicamento tem mais eficácia e as chances de evitar danos motores permanentes são maiores.
Contudo, Joaquim completou dois anos 20 dias após a decisão do STF e só recebeu a dose do Zolgensma quase 65 dias depois do aniversário.
Apesar disso, segundo a neurologista pediátrica Valéria Werner, no ponto de vista médico, não existem contraindicações para a aplicação do Zolgensma após o paciente completar dois anos.
A Novartis enviou uma nota ao g1 explicando como o medicamento funciona.
"A Novartis informa que o medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) é uma terapia gênica de dose única que entrega uma cópia funcional humana do gene SMN1, que é ausente ou defeituoso em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). A partir da entrega desse gene, o organismo volta a produzir a proteína SMN, essencial para o correto funcionamento e sobrevivência dos neurônios motores. Com níveis adequados dessa proteína, há desaceleração da progressão da AME e, consequentemente, estabilização da doença com potencial melhora na qualidade de vida dos pacientes."
Neste ano, o Ministério da Saúde viabilizou as primeiras aplicações do Zolgensma na rede pública para pacientes com AME tipo 1, após processos judiciais abertos pelo Ministério Público.
Diagnóstico
STF determina que governo pague remédio de R$ 7 milhões à criança com doença rara no PR
Segundo Amanda Burali, mãe de Joaquim, o menino foi diagnosticado com AME quando tinha um ano e três meses, após passar por vários médicos. Ela conta que os primeiros sinais da doença apareceram quando o filho tinha seis meses.
"Comecei a notar coisas que eram para ele estar fazendo e ele não estava. Faltavam os movimentos, faltava uma certa desenvoltura, por ele ser um pouco mais durinho. [...] Eu ouvia muito que ele era um bebê preguiçoso, mas via que não era, pois ele tentava ser ativo e via vontade nele", contou Amanda.
Segundo o Ministério da Saúde, a AME é uma doença rara, degenerativa e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos vitais, como respirar, engolir e se mover. Aos poucos, os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes passam a apresentar os sintomas da doença, que pode levar à morte.
Os principais sinais e sintomas da AME são:
Perda do controle e forças musculares;
Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
Incapacidade/dificuldade de engolir;
Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;
Incapacidade/dificuldade de respirar.
"A partir desses últimos tempos, nós notamos que ele fica mais deitado porque ele cansa mais fácil. Ele tem uma cadeirinha, a gente, a gente dá o alimento para ele. Só que ele começou a apresentar dificuldade de deglutição, porque é uma doença degenerativa. Ele tem um tremor maior do que tinha antes, um cansaço extremo. Teve quadro de engasgos e hoje ele tem muito medo de se alimentar. Dia após o outro ele vai desgastando mais os músculos e o cenário pode mudar", contou Amanda.
Em busca do medicamento para o filho, a família de Joaquim entrou na Justiça.
A esperança dos pais é de que o medicamento possa dar uma vida normal ao menino. "Eu brinco que a minha vontade é olhar para ele e falar assim: 'Joaquim, para de fazer bagunça', diz a mãe.
Á esquerda, pai Lucas Mateus Rodrigues, Joaquim ao meio e, à direita, mãe Amanda Burali.
Reprodução/RPC
VÍDEOS: Mais assistidos do g1 Paraná
q
Leia mais notícias no g1 Norte e Noroeste.
